Reblozyl: Neu bei Beta-Thalassämie und MDS
Zum 1. August 2020 kam mit Reblozyl (Luspatercept, Celgene) ein Arzneimittel zur Behandlung der Beta-Thalassämie und des Myelodysplastischen Syndroms (MDS) auf den Markt. Luspatercept ist der erste in der EU zugelassene Erythrozyten-Reifungs-Aktivator (ERA) und somit der erste Vertreter einer neuen Wirkstoffklasse.
Indikation
Reblozyl ist angezeigt für die Behandlung von Erwachsenen mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von Myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit Ringsideroblasten mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die auf eine Erythropoetin-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind.
Außerdem wird Reblozyl für die Behandlung von Erwachsenen mit transfusionsabhängiger Anämie angewendet, die mit einer Beta-Thalassämie verbunden ist.
Beta-Thalassämie ist eine genetisch bedingte, vererbbare Blutkrankheit und wird durch einen genetischen Defekt im Beta-Globin-Gen verursacht. Die Folgen sind Störungen in der Hämoglobinbildung und eine ineffektive Erythropoese, was häufig eine schwere Anämie zur Folge haben kann. Behandelt wird überwiegend mit EK-Transfusionen, die jedoch das Risiko einer sekundären Eisenüberladung bergen.
MDS sind eine Gruppe verschiedener miteinander verwandter Blutkrebsarten, die durch eine ineffiziente Produktion gesunder Erythrozyten, Leukozyten und/oder Thrombozyten gekennzeichnet sind. Die Folgen können Anämie, vermehrte Infektionen oder Blutungen sein.
Wirkung
Luspatercept ist ein Erythrozyten-Reifungs-Aktivator. Wie der Name schon verrät, fördert der Wirkstoff die Ausreifung der Erythrozyten und zwar im Spätstadium der Erythropoese. Somit wird die Fähigkeit des Körpers, rote Blutkörperchen zu bilden, verbessert. Der Bedarf für Transfusionen von roten Blutkörperchen sinkt. Rote Blutkörperchen enthalten Hämoglobin, das für den Sauerstofftransport im menschlichen Körper von Bedeutung ist. Werden mehr rote Blutkörperchen produziert, erhöht sich der Hämoglobinwert. Vor jeder Reblozyl-Gabe muss der Hämoglobinspiegel überprüft werden werden.
Das rekombinante Fusionsprotein bindet an ausgewählte Liganden der TGF-β-Familie (Transforming growth factor beta). Durch Bindung an spezifische endogene Liganden hemmt der Arzneistoff den Smad2/3-Signalweg (der bei MDS und Beta-Thalassämie abnorm hoch ist) und ermöglicht so die erythroide Reifung über Differenzierung von erythroiden Vorläuferzellen, den sogenannten Normoblasten, in der späten Phase der Erythropoese im Knochenmark.
Dosierung
Reblozyl ist als Pulver zur Herstellung einer Injektionslösung zu 25 mg und 75 mg gelistet. Die empfohlene Anfangsdosis beträgt sowohl bei Beta-Thalassämie als auch bei MDS 1,0 mg/kg, verabreicht einmal alle drei Wochen. Appliziert wird subkutan in den Oberarm, Oberschenkel oder Bauch. Die empfohlene maximale Menge des Arzneimittels pro Injektionsstelle ist 1,2 ml. Werden mehr als 1,2 ml benötigt, sollte das Gesamtvolumen gleichmäßig auf mehrere Injektionen aufgeteilt und an verschiedenen Stellen verabreicht werden.
Nebenwirkungen
Häufige unerwünschte Arzneimittelwirkungen unter Reblozyl können Kopf- und Knochenschmerzen, Müdigkeit, Husten, Bauchschmerzen, Durchfall oder Schwindel sein.
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