Givlaari: Gezielte Therapieoption bei hepatischer Porphyrie
Erstes Arzneimittel gegen akute hepatische Porphyrie: Givlaari (Givosiran, Alnylam Pharmaceuticals) kam zur Monatsmitte auf den Markt. Das RNAi-Arzneimittel kann gezielt ein Gen lahmlegen, das maßgeblich an der genetischen Erkrankung beteiligt ist.
Indikation von Givlaari bei hepatischer Porphyrie
Givlaari ist für die Behandlung einer akuten hepatischen Porphyrie (AHP) bei Patienten ab einem Alter von zwölf Jahren zugelassen. Das Arzneimittel ist als Injektionslösung zur subkutanen Anwendung auf dem Markt.
Akute hepatische Porphyrie
Die AHP ist eine seltene genetische Erkrankung, bei der etwa 80 Prozent der Betroffenen weiblich sind. Bemerkt wird die Stoffwechselerkrankung meist im Alter zwischen 20 und 45 Jahren. Die Betroffenen haben eine Störung der Bildung des roten Blutfarbstoffs Häm, der in einem Mangel an einem der Enzyme der Häm-Biosynthese begründet ist. Häm besteht neben einem Eisen-Ion aus einem aromatischen Porphyrin. Ist die Häm-Biosynthese gestört, können vermehrt Porphyrine und deren Vorstufen anfallen und sich im Gewebe und Organen ablagern. Die Patienten leiden beispielsweise unter starken Bauchschmerzen, Muskelschwäche und Krampfanfällen.
Dosierung
Appliziert wird Givlaari subkutan in den Bauch oder Oberschenkel sowie Oberarm. Es wird empfohlen, die Injektionsstelle bei nachfolgenden Gaben zu wechseln. Die empfohlene Dosis beträgt 2,5 mg/kg einmal monatlich. Die Dosierung richtet sich nach dem tatsächlichen Körpergewicht des Patienten.
Berechnung zu verabreichende Menge (in mg) und Volumen (in ml):
- Körpergewicht des Patienten (kg) × Dosis (2,5 mg/kg) = zu verabreichende Gesamtmenge (mg) des Arzneimittels.
- Gesamtmenge (mg) geteilt durch die Konzentration der Durchstechflasche (189 mg/ml) = zu injizierendes Gesamtvolumen des Arzneimittels (ml).
Wurde eine Dosis verpasst, sollte diese sobald wie möglich verabreicht werden. Im Anschluss sollte die Gabe in monatlichen Intervallen wieder aufgenommen werden.
Hepatische Porphyrie: Wirkmechanismus von Givlaari
Givosiran ist eine doppelsträngige, kleine interferierende Ribonukleinsäure (small interfering Ribonucleic Acid; siRNA). Der Arzneistoff fördert den Abbau von Aminolävulinsäure-Synthase-1(ALAS1)-Boten-Ribonukleinsäure (mRNA) in den Leberzellen durch RNA-Interferenz. Die Folge ist eine Verringerung von induzierter ALAS1-mRNA in der Leber. Dies führt zu geringeren Blutspiegeln der neurotoxischen Zwischenprodukte Aminolävulinsäure (ALA) und Porphobilinogen (PBG), den wichtigsten Auslösern für Attacken und chronische Beschwerden der AHP.
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