Neu im Alpahabet: Osilodrostat bei endogenem Cushing-Syndrom
Osilodrostat (Isturisa, Recordati) ist seit dem 15. Juli 2020 als medikamentöse Behandlung für das endogene Cushing-Syndrom auf dem Markt. Der orale Cortisol-Synthesehemmer hatte bereits im Januar die EU-Zulassung erhalten und dient der medikamentösen Behandlung von erwachsenen Patienten.
Das Cushing-Syndrom (CS) entsteht infolge eines chronisch erhöhten Cortisolspiegels, dessen Ursache exogen (Medikamentengabe) oder endogen, also körpereigen sein kann. Das endogene CS kann Folge einer übermäßigen Cortisolsekretion durch einen Nebennierentumor (etwa 15 Prozent) oder durch autonome überschießende Produktion des adrenocorticotropen Hormons (ACTH) aufgrund eines Tumors der Hypophyse (Morbus Cushing, circa 70 Prozent) sein.
Morbus Cushing gehört mit einer Prävalenz von 40 Fällen pro Million Einwohner und einer Inzidenz von 1,2 bis 2,4 pro Million pro Jahr zu den seltenen Erkrankungen, von der Frauen etwa dreimal häufiger betroffen sind als Männer. Zu den klinischen Symptomen gehören unter anderem Dehnungsstreifen der Haut, Stammfettsucht, Atrophie der Extremitätenmuskulatur, Vollmondgesicht, allgemeine Schwäche, Osteoporose, Glukoseintoleranz, arterielle Hypertonie, Wundheilungsstörungen sowie verstärkte Blutungsneigung und thromboembolische Komplikationen. Viele der Symptome sind jedoch unspezifisch und treten auch bei verbreiteten Erkrankungen wie etwa Alkoholsucht, Adipositas oder (schlecht eingestelltem) Diabetes mellitus auf. Daher wird Morbus Cushing meist erst im späten Krankheitsverlauf diagnostiziert.
Ziel der CS-Therapie ist die Normalisierung des Cortisolspiegels. Denn ohne geeignete Maßnahmen ist das Mortalitätsrisiko der Betroffenen bis zu fünfmal höher als in der Allgemeinbevölkerung. Meist ist die operative Resektion des verursachenden Tumors die primäre Behandlungsoption. Eine Besserung der Symptome tritt meist erst nach mehreren Monaten bis Jahren ein. Medikamentöse Therapien kommen zur Überbrückung bis zur Operation oder bis zum Wirkungseintritt der Radiotherapie sowie bei fehlender Remission zum Einsatz. Unterschieden wird zwischen Steroidsynthese-Hemmern, die primär an der Nebenniere wirken, und Substanzen, die zentral an der Hypophyse wirksam sind.
Osilodrostat bei endogenem Cushing-Syndrom
Osilodrostat ist ein starker oraler Hemmstoff der 11β-Hydroxylase (CYP11B1), des Enzyms, das für den letzten Schritt der Cortisolsynthese in der Nebenniere verantwortlich ist.
Indikation: Osilodrostat (Isturisa) wird zur Behandlung des endogenen Cushing Syndroms bei Erwachsenen angewendet.
Isturisa ist als Filmtablette zu 1 mg, 5 mg und 10 mg auf dem Markt und wird zweimal täglich eingenommen. Die Therapie startet mit einer Anfangsdosis von zweimal täglich 2 mg Osilodrostat. Die Dosis wird in Abhängigkeit vom individuellen Ansprechen und der Verträglichkeit schrittweise erhöht. Gemäß klinischen Studien lag die übliche Erhaltungsdosis zwischen 2 und 7 mg zweimal täglich. Die empfohlene Tageshöchstdosis bei endogenem Cushing-Syndrom beträgt 30 mg Osilodrostat zweimal täglich.
Das Arzneimittel kann dazu beitragen, die hohe Krankheitslast der seltenen, aber schweren und potenziell lebensbedrohlichen Erkrankung zu lindern. Die Ergebnisse der zulassungsrelevanten multizentrischen, randomisierten, doppelblinden Phase-III-Entzugsstudie LINC-3 zeigen, dass Osilodrostat zu einer raschen und anhaltenden Senkung des Cortisolspiegels führte. Wirksamkeit und Sicherheit von Osilodrostat wurden bei 137 Patienten mit Morbus Cushing untersucht. Ein signifikant höherer Anteil der mit Isturisa behandelten Patienten behielt am Ende der achtwöchigen randomisierten Entzugsphase (Woche 34) gegenüber Placebo (86 Prozent gegenüber 29 Prozent) das normale mittlere freie Cortisol im Urin bei.
Isturisa ist eine Ergänzung des Endokrinologie-Produktportfolios von Recordati Rare Diseases, zu dem auch Pasireotid (Signifor) gehört, das unter anderem für die Behandlung erwachsener Patienten mit Morbus Cushing indiziert ist, für die eine Operation nicht infrage kommt oder bei denen eine Operation fehlgeschlagen ist.
Willst du immer auf dem Laufenden sein und keine Nachricht mehr verpassen? Dann melde dich für unseren wöchentlichen Newsletter hier an ?.
Das könnte dich auch interessieren
Mehr aus dieser Kategorie
Paracetamol aus alten PET-Flaschen?
Neben Ibuprofen gehört Paracetamol zu den beliebtesten Schmerzmitteln. Die Herstellung geht jedoch meist zulasten der Nachhaltigkeit, denn dabei kommt mitunter …
Sildenafil als „Knochenbooster“?
Sildenafil gehört zu den Mitteln der Wahl zur Behandlung einer erektilen Dysfunktion (ED). Dafür bedarf es einer ärztlichen Verschreibung, denn …
„Cocaine kills brain“: Warnung vor Hirnschäden durch Kokain
Vom Kultgetränk zur Kultdroge: Während Kokain bis ins 20. Jahrhundert meist über „Kokain-Cola“ konsumiert werden konnte, unterliegt die Substanz heutzutage …
